Göz, gen tedavileri için uygun bir organ olarak kabul edilmektedir. Bunun anatomik ve biyolojik nedenleri vardır. İlk olarak, gözün compartmentalized yapısı ve küçük hacime sahip olması, gen terapisinin göz dışındaki yerlere dağılmasını engeller ve küçük dozların bile etkili olmasını sağlar. Ayrıca daha önce bahsedilen immune-privilaged yapı sayesinde, uygulanan terapiye karşı geliştirilen bağışıklık tepkilerini sınırlar. Literatürde, viral olmayan vektörlerin etkisi araştırılmıştır. Bazı hayvan modellerinde başarılı sonuçlar sergilemesine rağmen büyük hayvan modellerinde transdüksiyon verimliliği düşüktür ve dokuda uzun süre express edilmemektedir. Bu yüzden modern opthalmology’de, adeno-associated virusler (AAV) retina hastalıklarının gen tedavisinde vector olarak tercih edilmektedir.

The eye is considered a suitable organ for gene therapies. There are anatomical and biological reasons for this. First, the compartmentalized structure and small volume of the eye prevents the gene therapy from distributing to locations outside the eye and ensures that even small doses are effective. In addition, thanks to the previously mentioned immune-privilaged structure, it limits the immune responses developed against the applied therapy. In the literature, the effect of non-viral vectors has been investigated. Although it shows successful results in some animal models, its transduction efficiency is low in large animal models and it is not expressed in tissue for a long time. Therefore, in modern opthalmology, adeno-associated viruses (AAV) are preferred as vectors in the gene therapy of retinal diseases.